Por fin ha empezado el primer ensayo de un tratamiento para la diabetes tipo 1 usando células madre. En octubre del año pasado se insertaron, a través de una incisión en la espalda, dos bolsas de células pancreáticas cultivadas en laboratorio derivadas de células madre embrionarias humanas en un hombre de San Diego, Estados Unidos. Desde entonces otros dos pacientes han recibido un páncreas sustituto diseñado por una pequeña empresa de San Diego llamada ViaCyte.
Es un paso importante además porque este ensayo de ViaCyte sólo es el tercer tratamiento basado en células madre que se ensaya en Estados Unidos. Estas células, una vez extraídas de embriones humanos en sus primeras fases, se pueden cultivar en laboratorio y mantener su capacidad para convertirse en cualquier tipo de célula o tejido del cuerpo.
Otro de los ensayos, que ya se ha cancelado, trataba a varios pacientes con lesiones de médula, mientras que los ensayos para trasplantar células retinianas cultivadas en laboratorio a los ojos de personas que se están quedando ciegas siguen en marcha.
Los pacientes con diabetes tipo 1 tienen que vigilar constantemente su nivel de glucosa en sangre mediante pinchazos en los dedos, medir cuidadosamente cuándo y qué comen, e inyectarse rutinariamente la insulina que debería fabricar su páncreas. La insulina dispara la retirada del exceso de glucosa de la sangre para almacenarla en la grasa y los músculos. En el caso de los diabéticos de tipo 1, el páncreas no la produce porque su propio sistema inmune ha atacado y destruido los islotes pancreáticos, los diminutos grupos de células que contienen las células beta que segregan insulina.
La rutina es especialmente dura para los niños, pero si no gestionan su glucosa adecuadamente podrían sufrir lesiones neuronales, renales, ceguera, y enfrentarse a una esperanza de vida menor. Pero a pesar de años de investigaciones, aún "no hay nada" que ofrecer a los pacientes, explica el médico de la Universidad de California en San Diego (EEUU), Robert Henry, cuyo centro está haciendo las cirugías para ViaCyte.
Henry exagera un poco, pero no demasiado. Hay algo denominado Protocolo Edmonton, una técnica quirúrgica descrita por primera vez en la revista New England Journal of Medicine en 2000 que usa islotes recogidos de cadáveres. Al trasplantarlos, médicos de la Universidad de Alberta (Canadá) consiguieron que los siete pacientes trasplantados no tuvieran que usar insulina durante todo un año.
Sin embargo, las esperanzas puestas en el Protocolo Edmonton se perdieron rápidamente. Sólo la mitad de los pacientes tratados han seguido sin usar insulina a largo plazo y el procedimiento, que obliga a los pacientes a tomar potentes medicamentos inmunosupresores durante toda la vida y se sigue considerando experimental en Estados Unidos, no está cubierto por las aseguradoras médicas. Además, hay muy pocos donantes de páncreas adecuados.
Aunque conceptualmente la idea de cultivar células beta de repuesto es sencilla, en la práctica ha resultado más difícil de hacer de lo que cabía imaginar. "Cuando llegué a ViaCyte hace 12 años, la sustitución de células usando células madre era tan evidente. Todos decíamos: Esa es la parte fácil, la fruta más cercana al suelo", afirma el director científico de la empresa, Kevin D’Amour. "Pero la fruta ha resultado ser un coco, no una manzana".
Uno de los desafíos ha sido conseguir que las células madre se conviertan en células pancreáticas auténticas y funcionales, especialmente las células beta que segregan insulina. Como no se ha conseguido una receta para lograrlo, el método actual de ViaCyte es cultivar células pancreáticas inmaduras y esperar que el cuerpo haga el trabajo de transformarlas en células beta.
El segundo problema es cómo despistar al sistema inmune del paciente, que ataca cualquier célula trasplantada. La solución de ViaCyte es una cápsula de malla de plástico que rellena con unos 40 millones de células pancreáticas inmaduras cultivadas en su laboratorio de San Diego. El objetivo de la cápsula es impedir el paso de las células T asesinas del sistema inmune, que son demasiado grandes para atravesar la malla, al mismo tiempo que permite a las células trasplantadas recibir nutrientes del flujo sanguíneo además de detectar el nivel de azúcar en sangre y responder en consecuencia.
Los datos de estudios en animales proporcionados por ViaCyte a la Agencia Estadounidense del Medicamento el año pasado para poder recibir el visto bueno para los ensayos en humanos, demuestran que las células producen insulina, glucagón (que se segrega en respuesta a niveles bajos de azúcar en sangre) y somatostatina , una hormona del crecimiento, y consiguen regular el nivel de azúcar en sangre con éxito, al menos en ratones.
Aunque el ensayo que está en marcha ahora mismo es principalmente para comprobar la seguridad del método, Henry sospecha que sus pacientes podrían conseguir reducir la cantidad de insulina que se tienen que inyectar. Henry explica que ya ha recuperado una bolsa de prueba del primer paciente, cuya identidad no se ha dado a conocer, y que parece funcionar adecuadamente. Nadie está seguro de cuánto tiempo sobrevivirán las células implantadas, pero sí se sabe que los pacientes tendrían que recibir implantes periódicamente.
Fuente MIT Technology Review
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